Incorporació de capacitats a Prime Editing Platform anunciada per Prime Medicine

Prime Medicine, Inc., una empresa fundada per complir la promesa de Prime Editing, ha anunciat avui l’addició de capacitats a la seva plataforma basades en recents investigacions científiques.

"Estem molt emocionats de veure que apareixen millores que augmentaran encara més la viabilitat de Prime Editing com a enfocament terapèutic", va dir Keith Gottesdiener, MD, CEO de Prime Medicine. "Aquests avanços, a més d'una tecnologia fonamental ja innovadora, probablement augmentaran l'eficiència de Prime Editing i ampliaran les àrees on podria funcionar Prime Editing, ampliant potencialment el nostre abast a malalties addicionals que cap enfocament d'edició de gens ha estat capaç encara adreçar-se."

Amb aquests nous avenços realitzats per científics externs i amb els esforços continus de Prime Medicine per part del seu equip de desenvolupament intern, la companyia espera optimitzar encara més la versatilitat, precisió i eficiència de Prime Editing. Les capacitats descrites en articles recents a Nature Biotechnology and Cell podrien permetre el desenvolupament de productes terapèutics més eficaços mitjançant una millora de l’activitat d’edició gènica.

Un avanç suposa un ARN guia d’edició principal optimitzat (pegRNA). Prime Editing utilitza una molècula de pegRNA per trobar l'objectiu genètic i dirigir la reparació o edició desitjada. En un article publicat a Nature Biotechnology el 4 d’octubre de 2021, els autors dirigits per David R. Liu, un dels fundadors de Prime Medicine, van demostrar que els pegRNA (epegRNA) optimitzats i dissenyats poden millorar l’eficiència del procés d’edició en diverses ocasions. 

La companyia també persegueix estratègies descrites recentment per millorar l'eficiència modulant una via específica de reparació d'ADN. En un article publicat a Cell el 14 d’octubre, El 2021, els autors dirigits per Liu i Britt Adamson van identificar una via específica de reparació d’ADN, anomenada via de reparació de desajustament, que millora poderosament l’eficiència d’edició principal. Van demostrar que l'activitat d'edició es podia augmentar diverses vegades i que els subproductes no desitjats es podrien reduir diverses vegades modulant la via de reparació de desajustaments a través de diversos enfocaments.

Prime Medicine té drets comercials del Broad Institute of MIT i Harvard per utilitzar Prime Editing amb finalitats terapèutiques humanes, mentre que científics i empreses de tot el món continuen fent ús de Prime Editing amb finalitats de recerca i altres aplicacions.