L'estudi del càncer de medul·la òssia s'ha ampliat

El segon trimestre de 2021, la FDA va concedir una revisió prioritària per a la NDA de CTI per a pacients amb mielofibrosi amb una data de PDUFA del 30 de novembre de 2021. En el curs de les discussions sobre l'etiquetatge del producte, la FDA va sol·licitar dades clíniques addicionals, que es van enviar a l'agència. el 24 de novembre de 2021. Avui, la FDA va informar a l'empresa que considera que la presentació de dades constitueix una "esmena important" a la NDA i, per tant, la data de la PDUFA s'ha ampliat tres mesos per oferir temps addicional per a una revisió completa de la presentació. De moment, CTI no té coneixement de cap deficiència important en l'aplicació.

Pacritinib és un nou inhibidor de la cinasa oral amb especificitat per a JAK2, IRAK1 i CSF1R, sense inhibir JAK1. La NDA es va acceptar a partir de les dades dels assaigs clínics de fase 3 PERSIST-2 i PERSIST-1 i de la fase 2 PAC203, amb un enfocament en els pacients amb trombocitopènica severa (recompte de plaquetes inferior a 50 x 109/L) inscrits en aquests estudis. que van rebre 200 mg de pacritinib dues vegades al dia, incloent pacients sense tractament de primera línia i pacients amb exposició prèvia a inhibidors de JAK2. A l'estudi PERSIST-2, en pacients amb trombocitopènia severa que van ser tractats amb pacritinib 200 mg dues vegades al dia, el 29% dels pacients van tenir una reducció del volum de la melsa d'almenys un 35%, en comparació amb el 3% dels pacients que rebien la millor teràpia disponible. , que incloïa ruxolitinib; El 23% dels pacients van tenir una reducció de la puntuació total dels símptomes d'almenys un 50%, en comparació amb el 13% dels pacients que van rebre la millor teràpia disponible. En la mateixa població de pacients tractats amb pacritinib, els esdeveniments adversos van ser generalment de baix grau, manejables amb atenció de suport i poques vegades van conduir a la suspensió. El recompte de plaquetes i els nivells d'hemoglobina també es van estabilitzar.

La mielofibrosi és un càncer de medul·la òssia que provoca la formació de teixit cicatricial fibrós i pot provocar trombocitopènia i anèmia, debilitat, fatiga i melsa i fetge augmentats. Als Estats Units hi ha aproximadament 21,000 pacients amb mielofibrosi, 7,000 dels quals tenen trombocitopènia severa (definida com un recompte de plaquetes en sang inferior a 50 x109/L). La trombocitopènia severa s'associa amb una mala supervivència i una elevada càrrega de símptomes i es pot produir com a resultat de la progressió de la malaltia o de la toxicitat del fàrmac amb altres inhibidors de JAK2 com JAKAFI i INREBIC.