L'associació aprofitarà la plataforma integrada de teràpia gènica AAV d'Skyline Therapeutics basada en la seva tecnologia de disseny i enginyeria vectorial patentada i la seva capacitat de fabricació per desenvolupar teràpies gèniques innovadores amb un enfocament en les miocardiopaties genètiques dilatades (DCM), un grup de malalties devastadores que progressen progressivament sense opcions de tractament dirigides.
En virtut de l'acord, BioMarin i Skyline Therapeutics col·laboraran en el descobriment i la investigació fins a una aplicació investigativa de nous fàrmacs (IND). BioMarin aporta experiència en desenvolupament de teràpia gènica, biologia cardiovascular i coneixements sobre les bases genètiques de les malalties, i Skyline aporta la seva experiència en el desenvolupament de productes de teràpia gènica que inclouen enginyeria vectorial i tecnologia de disseny i capacitats de fabricació a aquesta col·laboració. Cada empresa avançarà els programes mitjançant el desenvolupament clínic als seus territoris predefinits.
En suport dels seus esforços d'R+D per als projectes col·laboratius, Skyline Therapeutics rebrà un pagament no revelat associat a la signatura, que inclou un pagament inicial i una inversió en capital de BioMarin, i és elegible per rebre pagaments preespecificats per a fites comercials, reguladores i d'R+D.
BioMarin tindrà els drets per comercialitzar productes terapèutics derivats de la col·laboració als seus territoris, inclosos els Estats Units, Europa i Amèrica Llatina, i Skyline Therapeutics serà responsable de la comercialització a la regió Àsia-Pacífic. A més, Skyline Therapeutics serà elegible per rebre pagaments de royalties en futures vendes de BioMarin als seus territoris.
"Estem encantats d'anunciar el que preveiem que serà una col·laboració fructífera a la interfície entre l'enfocament innovador de Skyline per a l'enginyeria i el disseny de vectors AAV i l'experiència demostrada del nostre equip en la creació i desenvolupament de teràpies gèniques", va dir Kevin Eggan, vicepresident del grup, cap de Recerca i desenvolupament primerenc, de BioMarin.
"Estem encantats d'associar-nos amb Skyline Therapeutics per fer front a aquestes formes genètiques de miocardiopatia dilatada. Aquesta col·laboració reforça el nostre lideratge en teràpia gènica cardíaca i amplia la nostra col·laboració en R+D a Àsia, on un gran nombre de pacients pateixen aquestes malalties devastadores", va dir Brinda Balakrishnan, vicepresidenta del grup, Desenvolupament corporatiu i comercial de BioMarin. "Esperem fomentar aquesta col·laboració i oferir medicaments transformadors als pacients de tot el món".
"La miocardiopatia dilatada és un trastorn cardíac greu en el qual les anomalies estructurals o funcionals del múscul cardíac poden provocar complicacions com l'arítmia i la insuficiència cardíaca, donant lloc a una morbiditat i mortalitat substancials. Les mutacions en molts gens estan associades amb el desenvolupament de DCM, entre altres etiologies de la malaltia", va dir Jay Hou, director científic de Skyline Therapeutics. “Juntament amb l'equip de BioMarin hem identificat una sèrie de gens crítics associats a la DCM. Estem encantats de treballar estretament amb BioMarin i aplicar la nostra tecnologia vectorial AAV per interrogar aquests nous objectius i desenvolupar nous tractaments per als pacients amb DCM".
“La col·laboració amb BioMarin aprofita les capacitats de les dues empreses en el desenvolupament de teràpies gèniques. Amb l'equip de BioMarin, compartim l'objectiu de treballar conjuntament per desenvolupar teràpies per a malalties cardiovasculars genètiques que abordin necessitats mèdiques no satisfetes", va dir Amber Cai, directora general de Skyline Therapeutics. "Junts, utilitzarem la teràpia gènica per abordar les malalties cardiovasculars amb un enfocament innovador que modifica la malaltia que podria canviar el paradigma de tractament en aquestes condicions".
QUÈ TREURE D'AQUEST ARTICLE:
- BioMarin tindrà els drets per comercialitzar productes terapèutics derivats de la col·laboració als seus territoris, inclosos els Estats Units, Europa i Amèrica Llatina, i Skyline Therapeutics serà responsable de la comercialització a la regió Àsia-Pacífic.
- En suport dels seus esforços d'R+D per als projectes col·laboratius, Skyline Therapeutics rebrà un pagament no revelat associat a la signatura, que inclou un pagament inicial i una inversió en capital de BioMarin, i és elegible per rebre pagaments preespecificats per a fites comercials, reguladores i d'R+D.
- "Estem encantats d'anunciar el que preveiem que serà una col·laboració fructífera a la interfície entre l'enfocament innovador de Skyline per a l'enginyeria i el disseny de vectors AAV i l'experiència demostrada del nostre equip en la creació i desenvolupament de teràpies gèniques".
