Rigel Pharmaceuticals, Inc. ha anunciat avui la publicació de dades a l'American Journal of Hematology de l'estudi clínic de fase 2 obert, multicèntric, de fostamatinib en adults amb anèmia hemolítica autoimmune d'anticossos calents (wAIHA) que havien fracassat almenys un tractament anterior. Les dades publicades demostren que fostamatinib, un inhibidor oral de la tirosina cinasa (SYK) de la melsa, va augmentar de manera ràpida i duradora els nivells d'hemoglobina (Hgb), amb respostes d'Hgb clínicament significatives observades en gairebé la meitat dels pacients, i un perfil de seguretat i tolerabilitat coherent amb l'existent. Base de dades de seguretat de fostamatinib de pacients de diversos programes de malaltia estudiats. La publicació, titulada "Fostamatinib per al tractament de l'anèmia hemolítica autoimmune d'anticossos càlids: estudi de fase 2, multicèntric i obert", està disponible al lloc web de la revista.
"Els resultats observats en el nostre estudi de fase 2 sobre l'anèmia hemolítica autoimmune càlida reforcen el potencial de fostamatinib per ajudar els pacients amb aquest trastorn sanguini greu i rar per als quals actualment no s'aproven teràpies dirigides a la malaltia", va dir Raul Rodríguez, president i conseller delegat de Rigel. oficial. "Si s'aprova, el fostamatinib té el potencial de ser la primera teràpia al mercat per als pacients amb wAIHA el 2023 i seria la segona indicació aprovada de fostamatinib".
L'estudi de fase 2 va avaluar la resposta a fostamatinib a 150 mg BID (dos cops al dia) en pacients adults amb WAIHA i hemòlisi activa amb Hgb de menys de 10 g/dL que havien fracassat almenys un tractament anterior. L'objectiu principal va ser Hgb superior a 10 g/dL amb un augment de ≥2 g/dL des de la línia de base a la setmana 24 sense teràpia de rescat ni transfusió de glòbuls vermells. L'estudi va demostrar que el 46% (11/24) dels pacients van assolir l'objectiu principal, amb 1 resposta tardana a la setmana 30 (total de 12 participants [50%]). Es van detectar augments de la mitjana de Hgb a la setmana 2 i es van mantenir al llarg del temps. Els esdeveniments adversos (EA) més freqüents van ser diarrea (42%), fatiga (42%), hipertensió (27%), marejos (27%) i insomni (23%). Els EA eren manejables i coherents amb la base de dades de seguretat de fostamatinib de més de 3,900 pacients amb múltiples malalties (artritis reumatoide, limfoma de cèl·lules B, COVID-19 i trombocitopènia immune (ITP)). No s'han detectat nous senyals de seguretat.
QUÈ TREURE D'AQUEST ARTICLE:
- today announced the publication of data in the American Journal of Hematology from the open label, multicenter, Phase 2 clinical study of fostamatinib in adults with warm antibody autoimmune hemolytic anemia (wAIHA) who had failed at least one prior treatment.
- The published data demonstrate that fostamatinib, an oral spleen tyrosine kinase (SYK) inhibitor, rapidly and durably increased hemoglobin (Hgb) levels, with clinically meaningful Hgb responses observed in nearly half of the patients, and a safety and tolerability profile consistent with the existing fostamatinib safety database of patients across multiple disease programs studied.
- The Phase 2 study evaluated the response to fostamatinib at 150 mg BID (twice daily) in adult patients with wAIHA and active hemolysis with Hgb of less than 10 g/dL who had failed at least one prior treatment.
