El nou mecanisme podria restaurar completament la funció CFTR en la fibrosi quística

Sionna Therapeutics ha anunciat avui el llançament oficial de la companyia i el tancament d'un finançament de la Sèrie B de 111 milions de dòlars. La ronda va ser liderada per OrbiMed amb la participació de fons assessorats per T. Rowe Price Associates, Inc., Q Healthcare Holdings, LLC., una filial de propietat total de QIA, el fons sobirà de Qatar, i inversors anteriors com RA Capital, TPG. The Rise Fund, Atlas Venture i Cystic Fibrosis Foundation. Sionna ha recaptat aproximadament 150 milions de dòlars fins ara.

Sionna està avançant en un pipeline de molècules petites de primera classe dissenyades per restaurar completament la funció de la proteïna reguladora de conductància transmembrana de la fibrosi quística (CFTR) que és defectuosa a la CF, estabilitzant el primer domini d'unió de nucleòtids de CFTR (NBD1). La causa principal de la FQ és la mutació genètica ΔF508 que afecta l'estabilitat de NBD1 i la funció CFTR.

En models de CF in vitro predictius clínicament, les petites molècules dirigides a NBD1 de Sionna, en combinació amb altres moduladors complementaris, han demostrat el potencial per normalitzar el plegament, la maduració i l'estabilitat de la proteïna CFTR afectada per la mutació genètica ΔF508. Això permet el tràfic adequat de CFTR a la superfície cel·lular i la regulació normal del flux d'ions i aigua. En restaurar completament la funció CFTR per als pacients amb la mutació genètica ΔF508 als nivells observats a les cèl·lules de persones sense CF, el pipeline de Sionna té el potencial d'oferir la millor eficàcia de la seva classe i un benefici clínic òptim per a les persones amb CF.

"NBD1 és un objectiu conegut i investigat, però fins ara s'ha considerat no drogable. Basant-nos en els nostres esforços centrats i el progrés continuat en NBD1, veiem el potencial de normalitzar la funció CFTR en la gran majoria de les persones amb FC", va dir Mike Cloonan, president i conseller delegat de Sionna Therapeutics. "La nostra missió a Sionna és millorar significativament la salut i la qualitat de vida de les persones que continuen patint les conseqüències i la càrrega de viure amb FQ al llarg de la vida. Amb aquest finançament, el nostre sòlid sindicat i el nostre equip experimentat i talentós, estem emocionats de llançar Sionna i estem centrats a fer avançar els primers compostos del nostre pipeline diferenciat a la clínica".

La FC és una malaltia genètica greu i potencialment mortal causada per una mutació en el gen CFTR que provoca una acumulació de moc als pulmons i les vies respiratòries, alteració de la funció pancreàtica i altres disfuncions d'òrgans que poden tenir un impacte significatiu i sovint greu en la salut i la vida. expectació. Hi ha més de 100,000 persones que viuen amb FQ a tot el móni, ii, aproximadament el 90% de les quals tenen la mutació genètica ΔF508 que es produeix dins del domini NBD1 de CFTR. Aquesta mutació fa que NBD1 es desenvolupi a la temperatura corporal i perjudiqui la funció CFTR. Malgrat la disponibilitat dels tractaments aprovats actualment i el progrés significatiu realitzat en altres objectius dins de CFTR, la majoria de les persones amb ΔF508 no aconsegueixen la funció completa de CFTR. NBD1 és essencial per normalitzar la funció de CFTR i la producció de moc saludable i que flueix lliurement a les vies respiratòries, el sistema digestiu i altres òrgans.