Nova fase en l'assaig clínic de l'artrosi del genoll als Estats Units

Paradigm Biopharmaceuticals anuncia avui el llançament oficial del seu programa d'assaigs clínics als Estats Units amb un estimat de 56 llocs d'assaigs clínics planificats a tot el país per a la realització de l'assaig fonamental de fase 3 per donar suport al registre de Pentosan Polysulfate Sodium (PPS) per a l'osteoartritis (OA) del genoll. . 

Fundada el 2014, Paradigm Biopharmaceuticals ha identificat, reutilitzat i patentat PPS amb èxit per al maneig del dolor i la inflamació, associats a trastorns musculoesquelètics, com ara l'osteoartritis (amb la marca registrada Zilosul®) i la malaltia rara mucopolisacaridosi. 

Paradigm està ampliant les seves operacions als Estats Units per donar suport als estudis de registre del programa OA. Simultàniament, Paradigm anuncia l'activació de la xarxa d'assaigs clínics de fase 3 de Zilosul® per tractar l'artrosi de genoll. Això és important, ja que l'artrosi és la causa més freqüent de discapacitat entre els adults i afecta més de 72 milions de persones als Estats Units, Canadà, UE-5 i Austràlia.1,2.

L'objectiu d'aquest estudi és mesurar el canvi en el dolor i la funció amb les injeccions subcutànies de PPS en comparació amb les injeccions subcutànies de placebo en participants amb dolor de kOA. Es tracta d'un estudi multicèntric (EUA/AUS/UK/UE) en 2 etapes, adaptatiu, aleatoritzat, doble cec, controlat amb placebo que avaluarà la dosi i l'efecte del tractament de la PPS en participants amb dolor de kOA.

L'etapa 1 inclou una selecció de dosis de fase 2b, amb els participants aleatoritzats que reben 1 de 3 règims de dosis de PPS o placebo durant 6 setmanes. L'objectiu principal de l'etapa 1 és seleccionar la dosi per utilitzar-la a l'etapa 2, la dosi seleccionada es basarà en un equilibri òptim d'eficàcia i seguretat.

Els participants de la fase 1 seran assignats aleatòriament per rebre:

• 1.5 mg/kg calculat per al pes corporal ideal (PCI) PPS dues vegades per setmana

• 2 mg/kg IBW PPS una vegada a la setmana + placebo una vegada a la setmana

• Dosi fixa (100/150 mg/180 mg PPS ≤65/≥65 a ≤90/>90 kg IBW) una vegada a la setmana + placebo una vegada a la setmana

• Placebo dues vegades per setmana

A l'etapa 2, els participants seran aleatoris 1:1 per rebre el règim de dosi de PPS seleccionat o placebo durant 6 setmanes.

L'objectiu principal de l'estudi pivot és un canvi respecte a la línia inicial al dia 56 en el dolor WOMAC® amb resultats secundaris que inclouen un canvi des de la línia de base en diversos punts de temps fins al dia 168 a WOMAC® Pain and Function, Impressió global del canvi i qualitat de vida del pacient. .

"L'activació de la fase 3 de l'assaig clínic d'OA del genoll als EUA representa un pas important en el creixement de Paradigm com a líder mundial en la reutilització de fàrmacs existents". Diu la directora general interina, la doctora Donna Skerrett. "Hi ha dades encoratjadores que indiquen que el PPS no només és un tractament eficaç per navegar per la gestió del dolor, sinó també per al potencial de modificació de la malaltia, un avenç mèdic significatiu que no existeix per al tractament de l'osteoartritis".

Adoptant un enfocament intel·ligent i àgil a la R+D clínica, l'equip experimentat de Paradigm ha construït i mantingut col·laboracions sòlides i reeixides amb investigadors clínics líders en el camp. Mitjançant la reutilització dels medicaments aprovats per la FDA, Paradigm pretén escurçar el temps del cicle de desenvolupament de fàrmacs per a les aplicacions escollides i minimitzar els costos de desenvolupament. Paradigm treballa conjuntament amb, i té acords de subministrament exclusius amb, el fabricant propietari i únic aprovat per la FDA de PPS, Bene pharmaChem.3

El director de Relacions amb Inversors, Simon White, va destacar que aquest "enfocament del mercat ajuda a Paradigm a escalar els costos en el desenvolupament de fàrmacs i aplicar un enfocament i recursos addicionals en l'harmonització global de l'aplicació de fàrmacs i el programa clínic que té com a objectiu accelerar acumuladament la introducció de Zilosul als EUA i altres mercats globals”.