Nou estudi per al tractament de la leucèmia mieloide aguda

Moleculin Biotech, Inc. ha anunciat avui que ha rebut l'autorització del Departament de Registre de Medicaments (URPL) de Polònia, així com l'aprovació necessària del Comitè d'Ètica, per continuar amb el seu assaig clínic de Fase 1/2 a Polònia amb Annamicina (L). -ANN) en combinació amb Citarabina (Ara-C) en el tractament de subjectes amb leucèmia mieloide aguda (AML) que són refractaris o recaigudes després de la teràpia d'inducció.

L'assaig de la combinació L-ANN / ARA-C de fase 1/2 (AnnAraC) (MB-106), un assaig d'etiqueta oberta, es basa en les dades de seguretat i dosificació dels dos assaigs de fase 1 d'Annamycin AML d'un sol agent conclosos amb èxit (MB- 104 i MB-105) als EUA i Europa i les dades preclíniques que es comenten a continuació. Es preveu que l'estudi comenci la inscripció de pacients el primer semestre del 2022.

Walter Klemp, president i conseller delegat de Moleculin, va comentar: "Estem satisfets amb els comentaris positius de l'URPL i estem emocionats de fer un pas més per iniciar aquest important assaig. Reforçats per les dades encoratjadores vistes fins ara, creiem que la combinació d'Annamicina amb Citarabina té la capacitat de millorar de manera sinèrgica l'activitat contra la LMA. Amb aquesta prestació per continuar ara a la mà, el nostre equip està treballant per posar en marxa aquesta prova de la manera més ràpida i eficient possible. A partir del suport continuat rebut dels metges locals de Polònia per a aquest assaig d'AnnAraC, creiem que podrem seguir el camí per posar en marxa l'assaig aquest trimestre i generar impuls amb el reclutament de pacients. També estem treballant per ampliar potencialment aquesta prova a països addicionals d'Europa per ajudar a accelerar encara més la taxa de contractació".

És important destacar que l'Annamicina també ha demostrat una manca de cardiotoxicitat en múltiples assaigs clínics humans, inclosos els assajos en curs per al tractament de l'AML recurrent o refractària i les metàstasis pulmonars del sarcoma dels teixits tous (STS). Annamicina és l'antraciclina de nova generació de la companyia que s'ha demostrat en models animals que s'acumula als pulmons fins a 30 vegades el nivell de doxorubicina, a més de demostrar la capacitat d'evitar els mecanismes de resistència a múltiples fàrmacs que normalment limiten l'eficàcia de la doxorubicina. i altres antraciclines prescrites actualment. A més, basant-se en dades preclíniques addicionals d'animals de la investigació patrocinada, l'annamicina en combinació amb la citarabina va demostrar una millora del 68% en la supervivència global mitjana (SO) en comparació amb l'annamicina com a agent únic i un augment del 241% en el sistema operatiu en comparació amb la citarabina sola. Aquestes dades es van presentar recentment a la 62a Reunió Anual i Exposició de la Societat Americana d'Hematologia ("ASH") sota el títol: "Alta eficàcia de l'annamicina liposomal (L-ANN o annamicina) en combinació amb citarabina en AML singènica p53-null. Model de ratolí".

El gener de 2022, la companyia va informar que havia rebut una revisió de seguretat independent actualitzada de determinades dades preliminars per als primers 30 pacients en els seus tres assaigs clínics de fase 1 amb annamicina dirigida a AML (MB-104 i MB-105) i les metàstasis de sarcoma de teixit als pulmons (STS Lung) o MB-107, que va concloure que no hi havia evidència de cardiotoxicitat. A partir de les dades preliminars observades a la cinquena i última cohort d'escalada de dosis de l'assaig MB-105, la companyia va informar que Annamycin va demostrar una taxa de resposta global (ORR) del 60%. Això va incloure dues respostes parcials (PR) i una resposta completa amb recuperació incompleta de neutròfils i/o plaquetes (CRi). En assolir amb seguretat el RP2D de 240 mg/m2 a l'assaig MB-105, la companyia va concloure el reclutament per a l'assaig.