PaxMedica, Inc., una empresa biofarmacèutica centrada en el desenvolupament de medicaments que ajudin a superar els reptes de viure amb afeccions neurològiques complexes, ha anunciat avui que ha rebut l'aprovació de l'Agència de Regulació de Productes Sanitaris de Sud-àfrica (SAHPRA) per a la seva sol·licitud d'assaig clínic per estudiar el efectes de PAX-101 (infusions intravenoses de suramina (IV)) en pacients amb síndrome llarga de COVID-19 (LCS), també coneguda com a seqüeles post-agudes de la infecció per SARS-CoV-2.
L'estudi, PAX-LCS-101, serà un estudi de fase 1B, prospectiu, aleatoritzat, controlat amb placebo, doble cec i de dosis múltiples. S'espera que l'estudi comenci a inscriure pacients el primer trimestre d'aquest any després d'obtenir l'aprovació del Comitè Nacional d'Ètica de Sud-àfrica.
L'LCS és una malaltia greu i multisistèmica que provoca un deteriorament important del funcionament en moltes persones després d'una infecció aguda per COVID-19. El diagnòstic de LCS és un repte, ja que no hi ha proves específiques per establir el diagnòstic. Tot i que hi ha moltes definicions proposades a la literatura mèdica, la majoria dels investigadors defineixen la LCS com una síndrome que inclou un curs prolongat de diversos símptomes físics i neuropsiquiàtrics que persisteixen durant 12 setmanes o més sense una explicació alternativa. S'espera que l'estudi inscrigui pacients amb signes i símptomes persistents de LCS, després d'una infecció prèviament documentada pel virus COVID-19. Els símptomes de l'LCS en cada pacient poden variar, però sovint inclouen fatiga, "boira cerebral", dolor, mals de cap, dificultat per respirar, dificultat per a la concentració i l'atenció, trastorns del son, ortostàsi i marejos i disminució del funcionament, així com molts símptomes associats com ara com dolors articulars i musculars, depressió i ansietat.
S'ha observat que l'LCS s'assembla molt a un altre trastorn d'infecció post-aguda conegut com a encefalomielitis miàlgica / síndrome de fatiga crònica (ME/CFS). En ambdós trastorns, la fatiga és un símptoma destacat i molts dels altres símptomes observats se superposen. Ambdues condicions poden provocar una incapacitat per treballar o realitzar activitats normals i, en casos extrems d'EM/SFC, s'ha documentat que duren durant anys, cosa que fa que els afectats es tornin a casa, si no llit. PaxMedica té previst estudiar PAX-101 com a tractament tant per a LCS com per a ME/CFS.
Aquest assaig clínic està previst per estudiar la seguretat i tolerabilitat, eficàcia i PK de dues dosis de suramina (5 mg/kg i 10 mg/kg) en adults, de 18 anys i més, amb LCS.
Malgrat la important necessitat mèdica no satisfeta de tractaments de LCS, actualment no hi ha medicaments aprovats per a aquest trastorn. Hi ha un consens creixent a les comunitats científiques i mèdiques sobre la necessitat de més investigacions sobre les causes de la LCS i el trastorn potencialment relacionat amb l'EM/SFC.
PAX-101 també es troba actualment en la Fase 2 per al Trastorn de l'Espectre Autista ("TEA"). La companyia també està desenvolupant PAX-102, una formulació intranasal patentada de suramina, per al TEA i altres trastorns neurològics.
QUÈ TREURE D'AQUEST ARTICLE:
- , a biopharmaceutical company focused on developing medicines that help overcome the challenges of living with complex neurological conditions, today announced that it has received approval from the South African Health Products Regulatory Agency (SAHPRA) for its clinical trial application to study the effects of PAX-101 (suramin intravenous (IV) infusions) in patients with Long COVID-19 Syndrome (LCS), also known as post-acute sequelae of SARS-CoV-2 infection.
- The symptoms of LCS in each patient can vary but often include fatigue, “brain fog”, pain, headaches, shortness of breath, difficulty with concentration and attention, sleep disturbance, orthostasis and dizziness, and decreased functioning as well as many associated symptoms such as joint and muscle pain, depression and anxiety.
- Although there are many definitions proposed in the medical literature, most researchers define LCS as a syndrome that includes a protracted course of various physical and neuropsychiatric symptoms that persist for 12 weeks or more without an alternative explanation.
