Regeneron Pharmaceuticals, Inc. i Sanofi han anunciat avui que la Comissió Europea (CE) ha ampliat l'autorització de comercialització de Dupixent® (dupilumab) a la Unió Europea. Dupixent també està aprovat en nens de 6 a 11 anys com a tractament de manteniment addicional per a l'asma greu amb inflamació tipus 2 caracteritzada per un augment dels eosinòfils en sang i/o un augment de l'òxid nítric exhalat fraccionat (FeNO), que no es controlen adequadament amb mitjans a dosis altes de corticoides inhalats (ICS) més un altre medicament per al tractament de manteniment.
"L'aprovació d'avui a Europa reconeix els beneficis de Dupixent per ajudar els nens que viuen amb els efectes profunds de l'asma greu, inclosos els atacs d'asma impredictibles, la interrupció rutinària de les activitats diàries i l'ús d'esteroides sistèmics que poden impedir el creixement dels nens", va dir George D. Yancopoulos. , MD, Ph.D., president i director científic de Regeneron. "Dupixent és l'únic tractament disponible que bloqueja específicament dos factors clau de la inflamació de tipus 2, IL-4 i IL-13, que els nostres assaigs mostren que tenen un paper important en l'asma infantil, així com en condicions relacionades com la rinosinusitis crònica amb nasal. poliposi i la condició sovint comòrbida, la dermatitis atòpica. En assaigs clínics, Dupixent va reduir significativament els atacs d'asma, va ajudar els nens a respirar millor i va millorar la seva qualitat de vida relacionada amb la salut. També seguim compromesos a investigar Dupixent en altres condicions on la inflamació tipus 2 pot afectar significativament la vida dels pacients, com ara esofagitis eosinofílica, prurigo nodular i urticària espontània crònica.
L'asma és una de les malalties cròniques més freqüents en els nens. Fins al 85% dels nens amb asma poden tenir inflamació tipus 2 i tenen més probabilitats de tenir una càrrega de malaltia més alta. Malgrat el tractament amb ICS i broncodilatadors actuals, aquests nens poden continuar experimentant símptomes greus com tos, sibilàncies i dificultat per respirar. L'asma greu pot afectar el desenvolupament de les vies respiratòries dels nens i provocar exacerbacions potencialment mortals. Els nens amb asma greu també poden requerir l'ús de múltiples cursos de corticoides sistèmics que comporten riscos significatius. L'asma greu no controlada pot interferir amb les activitats del dia a dia, com dormir, assistir a l'escola i practicar esport.
Dupixent, que es va inventar mitjançant la tecnologia VelocImmune® patentada de Regeneron, és un anticòs monoclonal totalment humà que inhibeix la senyalització de les vies de la interleucina-4 (IL-4) i la interleucina-13 (IL-13) i no és un immunosupressor. En demostrar un benefici clínic significatiu juntament amb una disminució de la inflamació tipus 2 després del bloqueig d'IL-4 i IL-13 amb Dupixent, el programa clínic de la Fase 3 de Dupixent ha establert que la IL-4 i la IL-13 són motors clau de la inflamació de tipus 2 que té un paper important en múltiples malalties relacionades i sovint comorbides per a les quals Dupixent està aprovat, com ara l'asma, la dermatitis atòpica i la rinosinusitis crònica amb poliposi nasal (CRSwNP), així com malalties en investigació com l'esofagitis eosinofílica i el prurigo nodular, que s'han estudiat. en assaigs de fase 3.
"Estem encantats de portar el perfil de seguretat i eficàcia ben establert de Dupixent a pacients encara més joves que viuen amb asma greu no controlada a Europa. A més de reduir en gran mesura els atacs d'asma greus i millorar la funció pulmonar, els pacients dels nostres assaigs clínics també van reduir el seu ús de corticoides orals. Això és especialment significatiu, ja que es tracta de medicaments que poden comportar riscos significatius de seguretat si s'utilitzen a llarg termini", va dir Naimish Patel, director general de Desenvolupament Global, Immunologia i Inflamació de Sanofi. "Aquesta aprovació subratlla el nostre compromís continuat d'acostar Dupixent a tants pacients com sigui possible que pateixen els efectes negatius de l'asma greu amb l'esperança de millorar la seva qualitat de vida".
La decisió de la CE es basa en dades fonamentals de l'assaig VOYAGE de fase 3 que avalua l'eficàcia i la seguretat de Dupixent combinat amb la teràpia d'asma estàndard en 408 nens amb asma no controlada de moderada a severa.
Es van avaluar dues poblacions preespecificades amb evidència d'inflamació tipus 2 per a l'anàlisi primària: 1) pacients amb eosinòfils sanguinis inicials (EOS) ≥300 cèl·lules/μl (n=259) i 2) pacients amb FeNO inicial ≥20 parts per mil milions (ppb) o EOS sang basal ≥150 cèl·lules/μl (n=350). Els pacients que van afegir Dupixent a l'atenció estàndard en aquests dos grups, respectivament, van experimentar:
• Taxes substancialment reduïdes d'atacs d'asma greus, amb una reducció mitjana del 65% i del 59% en un any en comparació amb el placebo (0.24 i 0.31 esdeveniments anuals per a Dupixent vs. 0.67 i 0.75 per al placebo, respectivament).
• Millora de la funció pulmonar observada tan aviat com dues setmanes i mantinguda fins a 52 setmanes, mesurada pel percentatge previst de FEV1 (FEV1pp).
• A les 12 setmanes, els pacients que prenien Dupixent van millorar la seva funció pulmonar en 5.32 i 5.21 punts percentuals en comparació amb el placebo, respectivament.
• Millorar el control de l'asma, amb el 81% i el 79% dels pacients que van informar d'una millora clínicament significativa a les 24 setmanes, segons els símptomes i l'impacte de la malaltia, en comparació amb el 64% i el 69% dels pacients amb placebo, respectivament.
• Millora de la qualitat de vida relacionada amb la salut, amb el 73% i el 73% dels pacients que van informar una millora clínicament significativa a les 24 setmanes, en comparació amb el 63% i el 65% dels pacients amb placebo, respectivament.
• Reducció de l'ús sistèmic de corticoides en un 66% i 59% de mitjana durant un any en comparació amb el placebo (0.27 i 0.35 cursos anuals per a Dupixent vs. 0.81 i 0.86 per al placebo, respectivament).
En general, els resultats de seguretat de l'assaig van ser coherents amb el perfil de seguretat conegut de Dupixent en pacients de 12 anys o més amb asma no controlada de moderada a severa. Les taxes globals d'esdeveniments adversos van ser del 83% per Dupixent i del 80% per al placebo. Els esdeveniments adversos que es van observar amb més freqüència amb Dupixent en comparació amb el placebo van incloure reaccions al lloc d'injecció (18% Dupixent, 13% placebo), infeccions virals del tracte respiratori superior (12% Dupixent, 10% placebo) i eosinofília (7% Dupixent, 1% placebo). ). Les infeccions per helmints també es van observar amb més freqüència amb Dupixent en pacients d'entre 6 i 11 anys i es van notificar en el 2% dels pacients amb Dupixent i el 0% dels pacients amb placebo.
QUÈ TREURE D'AQUEST ARTICLE:
- By demonstrating significant clinical benefit together with a decrease in type 2 inflammation following IL-4 and IL-13 blockade with Dupixent, the Dupixent Phase 3 clinical program has established that IL-4 and IL-13 are key drivers of the type 2 inflammation that plays a major role in multiple related and often co-morbid diseases for which Dupixent is approved including asthma, atopic dermatitis and chronic rhinosinusitis with nasal polyposis (CRSwNP), as well as investigational diseases such as eosinophilic esophagitis and prurigo nodularis, which have been studied in Phase 3 trials.
- “Dupixent is the only treatment available that specifically blocks two key drivers of type 2 inflammation, IL-4 and IL-13, which our trials show plays a major role in childhood asthma, as well as in related conditions such as chronic rhinosinusitis with nasal polyposis and the often co-morbid condition, atopic dermatitis.
- “Today’s approval in Europe recognizes the benefits of Dupixent in helping children living with the profound effects of severe asthma, including unpredictable asthma attacks, routine disruption to daily activities and the use of systemic steroids that can impede children’s growth,”.
