Nova aplicació de fàrmacs per al tractament del càncer de pulmó de cèl·lules no petites

CStone Pharmaceuticals, una empresa biofarmacèutica centrada en la investigació, el desenvolupament i la comercialització de teràpies innovadores d'immuno-oncologia i medicaments de precisió, ha anunciat avui que la nova aplicació de fàrmacs (NDA) per al pralsetinib per al tractament de la fusió positiva localment reordenada durant la transfecció (RET). El càncer de pulmó de cèl·lules no petites (NSCLC) avançat o metastàtic s'ha acceptat a Hong Kong, Xina.

Pralsetinib és un inhibidor potent i selectiu de RET descobert pel soci de CStone Blueprint Medicines. CStone té un acord exclusiu de col·laboració i llicència amb Blueprint Medicines per al desenvolupament i comercialització de pralsetinib a la Gran Xina, que inclou la Xina continental, Hong Kong, Macau i Taiwan.

El doctor Jason Yang, director mèdic de CStone, va dir: "Estem molt contents que s'accepti la NDA d'un altre medicament de precisió innovador, pralsetinib, per al tractament del NSCLC avançat de fusió RET positiva, després que AYVAKIT® (avapritinib) fos aprovat. per al tractament de tumors estromals gastrointestinals mutants PDGFRA D842V no resecables o metastàtics a Hong Kong, Xina, el desembre de 2021. A l'estudi global de fase 1/2 ARROW, pralsetinib va ​​demostrar beneficis clínics duradors i un perfil de seguretat generalment ben tolerat en pacients amb fusió RET. - NSCLC localment avançat o metastàtic positiu. Esperem la possible aprovació de pralsetinib a Hong Kong, Xina per ajudar a beneficiar més pacients el més aviat possible".

L'acceptació de pralsetinib de la NDA a Hong Kong, Xina es basa en els resultats de l'estudi global de fase 1/2 ARROW. Aquest assaig està dissenyat per avaluar la seguretat, la tolerabilitat i l'eficàcia del pralsetinib en pacients amb NSCLC positiu de fusió RET, càncer de tiroide medul·lar (MTC) mutant RET i altres tumors sòlids avançats amb fusions RET.

Els resultats de l'assaig ARROW en pacients globals amb NSCLC avançat de fusió RET positiva es van presentar a la reunió anual de la Societat Americana d'Oncologia Clínica (ASCO) de 2021 el juny de 2021. A partir d'una data de tall del 6 de novembre de 2020, el pralsetinib va ​​mostrar una clínica duradora. beneficis en pacients amb NSCLC de fusió RET positiu que tenien una malaltia mesurable al principi i van rebre una dosi inicial de 400 mg un cop al dia.

• En 68 pacients sense tractament, la taxa de resposta global (ORR) va ser del 79% (IC del 95%: 68%, 88%). La taxa de resposta completa (CR) va ser del 6%, el 10% dels pacients van tenir una regressió completa dels tumors objectiu i el 74% dels pacients van tenir una resposta parcial (PR). No es va assolir la durada mitjana de la resposta (DOR) (IC del 95%: 9.0 mesos, no assolit).

• En 126 pacients que prèviament van rebre quimioteràpia a base de platí, l'ORR va ser del 62% (IC del 95%: 53%, 70%). La taxa de CR va ser del 4 per cent, el 12 per cent dels pacients tenien una regressió completa dels tumors objectiu i el 58 per cent dels pacients tenien un PR. El DOR mitjà va ser de 22.3 mesos (IC del 95%: 15.1 mesos, no assolit).

• A la data de tancament de les dades, es van inscriure un total de 471 pacients amb diferents tipus de tumors amb una dosi de pralsetinib a partir de 400 mg una vegada al dia. Els esdeveniments adversos (EA) relacionats amb el tractament més comuns notificats pels investigadors van ser neutropènia, augment de l'aspartat aminotransferasa, anèmia, disminució del nombre de glòbuls blancs, augment de l'alanina aminotransferasa, hipertensió, restrenyiment i astènia.