Nova aplicació de fàrmacs per al tractament del càncer de tiroide

CStone Pharmaceuticals ha anunciat avui que l'Administració Nacional de Productes Mèdics (NMPA) de la Xina ha aprovat l'aplicació suplementària de nous fàrmacs (sNDA) de l'inhibidor selectiu de RET GAVRETO® (pralsetinib) per al tractament del càncer de tiroide medul·lar (MTC) mutant RET i la fusió de RET - Càncer de tiroide positiu (TC). L'aprovació va ampliar les indicacions etiquetades de GAVRETO a la Xina per incloure pacients adults i pediàtrics de 12 anys o més amb MTC mutant RET avançat o metastàsic que requereixen teràpia sistèmica, i pacients adults i pediàtrics de 12 anys o més amb avançada o metastàtica. TC de fusió RET positiu que requereix teràpia sistèmica i refractari al iode radioactiu (si el tractament amb iode radioactiu és adequat).

Descobert pel soci de CStone Blueprint Medicines, GAVRETO és un inhibidor potent i selectiu de RET. CStone té un acord exclusiu de col·laboració i llicència amb Blueprint Medicines per al desenvolupament i comercialització de GAVRETO a la Gran Xina, que inclou la Xina continental, Hong Kong, Macau i Taiwan.

El doctor Frank Jiang, president i conseller delegat de CStone, va dir: "Estem molt contents de l'aprovació de sNDA de GAVRETO, que oferirà una nova opció de tractament per als pacients xinesos amb càncer de tiroide medul·lar mutant RET avançat i càncer de tiroide positiu de fusió RET. . També volem fer extensiu el nostre agraïment especial a l'NMPA per la revisió prioritària. CStone sempre està compromès a desenvolupar teràpies innovadores per abordar les necessitats mèdiques no satisfetes dels pacients amb càncer. Continuarem millorant el valor clínic i el potencial de la nostra cartera, i intensificant els esforços per oferir als pacients de tot el món fàrmacs innovadors d'alta qualitat".

El professor Ming Gao, investigador principal de l'estudi ARROW i president del Tianjin Union Medical Center, va dir: "La taxa d'incidència del càncer de tiroide ha augmentat en els últims anys. Hi ha opcions de tractament limitades clínicament per al tractament de la MTC i hi ha una necessitat urgent de teràpies de precisió, especialment per als pacients amb MTC mutant RET. GAVRETO va demostrar una activitat antitumoral robusta i duradora en pacients xinesos amb MTC mutant RET avançat o metastàtic, amb una seguretat global coherent amb els resultats observats a l'estudi global ARROW. Amb aquesta expansió de les indicacions etiquetades de GAVRETO, esperem abordar les necessitats clíniques no satisfetes dels pacients amb càncer de tiroide".

El doctor Jason Yang, director mèdic de CStone, va dir: "L'aprovació de la sNDA per part de la NMPA és una altra fita clau per a nosaltres després que GAVRETO fos aprovat per al tractament de pacients amb càncer de pulmó de cèl·lules no petites amb fusió RET localment avançat o metastàtic. . Volem agrair a tots els pacients i investigadors que han contribuït a l'estudi clínic de GAVRETO en les indicacions ampliades. Continuarem avançant en la investigació clínica de GAVRETO per al tractament de múltiples tipus de càncer perquè puguem avançar ràpidament aquesta teràpia innovadora per ajudar a beneficiar més pacients".

L'aprovació de l'sNDA es basa en els resultats de l'assaig global de fase 1/2 ARROW, dissenyat per avaluar la seguretat, la tolerabilitat i l'eficàcia de GAVRETO en pacients amb NSCLC positiu per a la fusió RET, MTC mutant RET i altres tumors sòlids avançats amb fusions RET. . A partir d'una data de tall de dades del 12 d'abril de 2021, un total de 28 pacients amb MTC mutant RET avançat es van inscriure a la cohort de pont de registre MTC de la Xina de l'estudi global ARROW i van rebre una dosi inicial de GAVRETO de 400 mg una vegada al dia. Els resultats de l'estudi van mostrar que la taxa de resposta objectiva confirmada (ORR) de 26 pacients amb MTC mutant RET amb malaltia mesurable al principi era del 73.1, 3%, inclosos 16 amb resposta completa (CR) i 84.6 amb respostes parcials (PR). La taxa de control de la malaltia (DCR) va ser del 19, 9% i es van observar respostes independentment del genotip de mutació RET. Entre els 100 pacients amb resposta confirmada, no es va assolir la durada mitjana de la resposta (DOR) i la taxa de DOR de 90 mesos va ser del 2021%. Els nivells de calcitonina i antigen carcinoembrionari (CEA) es van reduir substancialment. GAVRETO va ser generalment ben tolerat, sense detectar nous senyals de seguretat. Els resultats de la cohort de pont de registre de la Xina es van presentar durant una sessió d'abstracts orals d'última hora a la XNUMXa Reunió Anual de l'Associació Americana de Tiroides (ATA) XNUMX.